17
凡瑞克（安立生坦片）
凡瑞克适用于治疗有WHO II级或III级症状的特发性肺动脉高压患者（WHO组1），用以改善运动能力和延缓临床恶化 。该药单价3630元，无慈善用药援助情况下按推荐剂量使用一年的花费约9万元 。
18
万他维（吸入用伊洛前列素溶液）
万他维用于治疗成人NYHA功能III级的原发性肺动脉高压患者，不但可以改善症状、提高运动能力和生活质量，对存活率也有一定的提高，而且副作用极少，患者耐受性良好 。该药单价2750元，无慈善用药援助情况下按推荐剂量使用一年的花费高达60万元 。
19
索马杜林（注射用醋酸兰瑞肽）
索马杜林可用于肢端肥大症的治疗，是目前临床唯一被证明能快速改善症状、持久控制生化指标的生长抑素类似物药物 。该药单价3400元，无慈善用药援助情况下按推荐剂量使用一年的花费约13万元 。
20
科望（盐酸沙丙蝶呤片）
科望适用于对科望治疗有反应的四氢生物喋呤（BH4）缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症（HPA） 。它是我国首个获批治疗高苯丙氨酸血症的药物 。该药单价7480元，无慈善用药援助情况下按推荐剂量使用一年的花费约27万元 。
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