据ABC News报道， 中国科学家何建奎声称取得突破性进展， 改变了人类胚胎的DNA， 其中至少有两个胚胎发育成了最近出生的中国双胞胎露露(Lulu)和娜娜(Nana) 。 尽管这些报道尚未得到证实， 但其已经激起了许多普通人和科学家的道德愤怒 。
图1：这张摄于2018年10月9日的照片中， 周晓琴(音译， 左)在深圳的实验室里， 将Cas9蛋白和PCSK9 sgRNA分子装入精致的玻璃吸管中
这一消息是在第二届人类基因组编辑国际峰会前夕传出的， 来自世界各地的遗传学专家将于本周在香港举行会议 。 该组织发出声明， 谴责表观基因编辑没有“最大透明度和严格的监督”， 并称推进使用基因编辑之前， 应当利用临床前研究以发现风险和益处， 而且基因编辑应该只在缺乏合理替代方案的情况下使用 。 声明中还称:“导致中国婴儿出生的临床方案是否符合这些研究的指导意见， 还有待确认 。 ”
中国南方科技大学的科学家何建奎说， 他使用了名为CRISPR/Cas9的技术 。 这项技术诞生于2012年， 已被基因编辑科学家们所熟知 。 然而， 如果他的声明是真的， 这将是这项技术首次被用于改变未出生人类的基因 。 何建奎在YouTube视频中说：“基因手术很安全， 除了防止HIV感染的基因外， 其他基因都没有改变 。 ”
这对婴儿的母亲是通过标准的体外受精怀孕的 。 何建奎实验室在YouTube上发布的视频称， 科学家们随后对这位母亲的受精胚胎进行了“基因手术” 。 这项技术目前在美国是被禁止的， 因为它可能会在未来几代人身上造成不可预测的基因缺陷 。
何为CRISPR/Cas9？
CRISPR/Cas9是一种基因编辑技术， 它主要改编自古细菌(一种古老细菌)的自然防御机制， 使科学家能够针对特定的基因序列进行编辑 。 人类基因组是由DNA编码的一系列信息 。 编辑特定的序列可以改变这些信息， CRISPR/Cas9就是可以实现这个目标的工具 。
科学家必须首先针对他们感兴趣的特定基因序列 。 在何建奎的案例中， 他针对的是“CCR5”区域， 这是艾滋病毒/艾滋病进入人体的门户 。 然后， 科学家必须创造出一个与该区域相对应的碎片 。 CRISPR/Cas9就会附着在这个区域， 像剪刀一样把它剪掉 。 一旦DNA被切断， 自然发生的修复机制将把剩余的基因链粘在一起 。 或者， 在科学家的帮助下， 可以在这个位点插入特定的信息， 从而改变该基因的信息 。
图2：在这张摄于2018年10月9日的照片中， 周晓勤(音译)在深圳的实验室里在显微镜下调整显示器， 可以看到含有Cas9蛋白和PCSK9 sgRNA的玻璃吸管
如何进行试验
在这种情况下， 研究人员说他们找到了HIV检测呈阳性的父亲， 并给他们提供了一个选择， 此举不是治疗一种遗传疾病， 而是改变他们未出生孩子的DNA， 以抵抗未来的感染风险 。
据称， 基因编辑是在试管受精过程中完成的 。 试管受精是在实验室中， 精子使卵子受精， 并将胚胎被植入子宫 。 然而， 视频显示， 在植入胚胎之前， 何建奎和他的团队添加了CRISPR/Cas9工具来改变胚胎的DNA 。 在被编辑的16个胚胎中， 有11个在双胞胎婴儿出生之前被植入了6次 。
为何产生争议?
在美国， 这种对人类胚胎的干扰属于禁忌行为， 因为改变后的性状会遗传给后代， 这种影响尚未得到研究 。 然而， 在中国， 只有克隆人类是非法的， 基因编辑属于“灰色地带” 。 由于中国的研究人员不愿公布有关露露和娜娜的家庭信息， 即使没有任何独立的证实， 他们的说法也引发了强烈的批评 。
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