曾经的“天价药”实施医保首日：多地患者开打自费降至数千元( 二 ) _云知道

浙大二院医学遗传科/罕见病诊治中心负责人、中国罕见病联盟浙江省协作组主任吴志英教授对澎湃新闻（www.thepaper.cn）采访人员介绍道，在浙大二院接受诺西那生钠注射的是一名中年男性患者，其误诊时间较长，确诊时间较晚，“在10年前才确诊，有药可治后价格一直比较贵也没有进行过药物治疗。”

浙大二院医学遗传科/罕见病诊治中心主治医师、医学博士、浙江省脊髓性肌萎缩症诊疗专家组副组长余昊在注射。团队提供
需要关注的是，此次诺西那生钠注射液纳入医保目录，将使得更多SMA患者受益。“同时，这对我们医生来说也会有很大的一个挑战。”毛姗姗认为，“这个时候我们要做的事情就是把MDT团队建设得更好，为将来越来越多用得上药的SMA患者提供最精准最全面的多学科医疗资源。”
她对澎湃新闻采访人员举例谈到，“SMA患者的临床表现是进行性加重，比如因为没有力气，患者的脊柱变形就会慢慢加重。”长期未经治疗的患者未来也可能来就诊，“如果一些患者脊柱变形已经非常严重，那我们对患者进行鞘内注射时难度就增加了。”
吴志英也同样谈到上述问题，她同时强调，“病人会多起来，我们的工作量自然而然要跟着增加，我们需要更好地管理好这些病人。”吴志英同时提及，目前诺西那生钠的进药方式采取的是根据临床特殊需求的临时采购，“药物价格贵、储存要求高，但是未来患者增多之后，希望药物供应通道能进一步顺畅。”
吴志英表示，罕见病药品研发难度大、幅度高、周期长，一直难以满足患者临床需求，及时研发上市，价格往往极其昂贵，药物可及性面临严峻挑战，这次医保目录调整，表明国家高度关注罕见病患者这一群体，新增进目录的罕见病药品很好地填补了国内相关罕见病治疗用药的空白，为临床用药提供了选择，为更多的罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。
诺西那生钠注射液是全球首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物，以精准设计的反义寡核苷酸(ASO)，通过鞘内注射直接作用于脊髓运动神经元，开启了SMA疾病修正治疗时代。它曾荣获“医药界的诺贝尔奖”之称的盖伦奖最佳生物技术产品奖。2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批。2018年，诺西那生钠注射液进入中国《第一批临床急需境外新药名单》，2019年2月在中国获批上市。

此前，诺西那生钠注射液因近70万一针的高昂价格使得患者难以企及。2019年5月，中国初级卫生保健基金会宣布首个SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。
2021年1月，“脊活新生—脊髓性肌萎缩症患者援助项目”再次升级，进一步降低了患者的自付比例。数据显示，在此前全新援助方案的帮助下，使用诺西那生钠注射液的患者第一年的药物治疗自付费用从原有的约140万元降至55万元，第一年降幅约60%；之后每年的药物治疗治疗自付费用从原有的平均每年105万元降低至55万元，降幅约50% 。
得益于2021年的医保谈判，目前诺西那生钠注射液已降至每针近33000元。据悉，患者自费只需几千元。
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