滑膜肉瘤三期生存率滑膜肉瘤能活多久( 二 ) _云知道

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滑膜肉瘤的预后
成人患者预期5年生存率为50%~60％，5年无病生存率（DFS）为40~60％。
2015年，欧洲儿科软组织肉瘤研究组发表的数据显示，儿童患者预后很好，5年生存率为90％。
肿瘤大小、原发部位与组织学评级是影响预后的关键因素，远端肢体肿瘤比近端肢体或躯干肿瘤预后更好。
滑膜肉瘤的治疗
原发性局部滑膜肉瘤的标准治疗是手术切除，高风险患者（如肿瘤评级3级、位置较深或肿瘤大于5 cm）则会采用放疗与手术相结合的治疗方法。
对于晚期肉瘤，也考虑辅助化疗与新辅助化疗。新的靶向治疗仍处于研究和早期临床试验阶段。
1. 辅助化疗与新辅助化疗

辅助化疗：手术切除肿瘤后，使用化疗药物，尽可能消灭残存的微小转移病灶，减少肿瘤复发和转移的机会，提高治愈率。
新辅助化疗：在手术前进行全身化疗，以缩小肿块、杀灭转移细胞，使后续手术顺利开展。

与其它软组织肉瘤相比，滑膜肉瘤对化疗比较敏感。新辅助化疗在儿科患者中被广泛应用。美国纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心的一项针对原发高风险滑膜肉瘤的成年患者的研究表明，使用异环磷酰胺和阿霉素进行新辅助化疗的患者的4年疾病特异性存活率为88％，对照组患者仅为67％。
2. 晚期疾病的化疗
对于晚期滑膜肉瘤患者，一线化疗选择蒽环类药物单独使用或与异环磷酰胺联合使用。对于不适合使用蒽环类药物的患者，单剂高剂量异环磷酰胺也是一种有效的替代。
对于对蒽环类耐药的患者，曲贝替定（trabectedin）在滑膜肉瘤中也显示出抗肿瘤作用。
3. 分子靶向药物
酪氨酸激酶抑制剂：
帕唑帕尼是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要抑制血管内皮生长因子受体1、2和3，PDGFR和，以及c-kit受体。
目前，帕唑帕尼是唯一被批准用于治疗软组织肿瘤的分子靶向药物，包括滑膜肉瘤，主要用于标准化疗失败后的进阶治疗。目前，针对滑膜肉瘤的帕唑帕尼临床数据还比较有限。
表观遗传调节药物：
Tazemetostat为甲基转移酶EZH2抑制剂，是目前临床上在滑膜肉瘤中研究得最多的表观遗传调节药物。二期临床试验正在进行中，主要针对复发或难治性INI1阴性滑膜肉瘤。
（美国临床试验登记网站 clinicaltrials.gov 试验编号：NCT02601950）
血小板衍生生长因子受体抑制剂：
靶向药奥拉单抗是一种血小板衍生生长因子受体（PDGFR）的抑制剂。在2016年的二期临床试验成功后（新药组26.5个月，标准治疗组14.7 个月），与阿霉素联合用于治疗晚期软组织肉瘤。
然而，2019年1月23日发布的三期临床数据显示其未能重复二期的结果，不能有效延长患者生存期（新药组20.4，标准治疗组19.7个月），在欧洲已被叫停。
对于免疫疗法，在所有肉瘤中，滑膜肉瘤的免疫治疗靶点PD-L1和PD-1的表达量是最低的。在临床实验中，针对细胞毒性T淋巴细胞抗原4（CTLA4）或程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）的免疫疗法药物对滑膜肉瘤的治疗都没有起到显著疗效。
但同时，滑膜肉瘤的其他特异高免疫原性的靶点正在研究中，如在80%的滑膜肉瘤中表达的NY-ESO-1蛋白。NY-ESO-1的基因修改的T细胞受体（TCR-T）临床试验（NCT03250325）结果也备受期待。