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#2 CRISPR Therapeutics
2017年总收入:4099.7万美元
CRISPR Therapeutics去年的收入增长了近700% 。但是今年5月,公司与Vertex Pharmaceuticals的合作遭遇挫折,其共同研发的针对镰刀型贫血症的基因疗法CTX001在FDA的IND审查中受到临床试验暂停 。8月7日,CRISPR Therapeutics表示,已经有一个“明确的解决方案”,仍有望在今年年底推进开展CTX001的Ⅰ/Ⅱ期试验 。
#3 Sangamo Therapeutics
2017年总收入:3656.7万美元
Sangamo Therapeutics去年的营收几乎翻了一番,比2016年增长了近89%,这主要归功于公司与辉瑞的首次合作 。2017年5月,Sangamo与辉瑞达成过一项5.45亿美元的全球独家合作和许可协议,共同开发治疗A型血友病的基因疗法SB-525 。今年,两家公司再次合作,开发针对C9ORF72基因突变的肌萎缩侧索硬化和额颞叶退化症的基因疗法 。8月8日,Sangamo宣布SB-525 临床Ⅰ/Ⅱ期“Alta”试验(NCT03061201)初步数据良好,未出现与治疗相关的严重不良事件 。
#4 Intellia Therapeutics
2017年总收入:2611.7万美元
Intellia Therapeutics成立于2014年,主要关注体内疗法 。相比于2016年,Intellia Therapeutics公司2017年的总收入增加了58.5%,这主要归功于与Regeneron制药公司(Regeneron Pharmaceuticals)在2016年启动的一项公司——Regeneron许可Intellia开发的肝脏基因编辑疗法 。今年8月1日,Intellia发布了其体内淀粉样变性(transthyretin amyloidosis, ATTR)项目的进展情况,计划于2019年底提交新药注册申请 。
#5 Editas Medicine
2017年总收入:1372.8万美元
2013年,张峰与人联合创办Editas Medicine ,两年后年公司成功上市 。相比于2016年,2017年公司的总收入增长了一倍多,上涨近12% 。目前,Editas Medicine拥有5款早期研发产品,致力于眼疾治疗 。其中,有一款产品EDIT-101是Leber先天性黑朦(Leber Congenital Amaurosis type 10,LCA10)的基因编辑疗法候选,合作方艾尔建正计划开发并将其商业化 。
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5大私营公司Top Private Companies
1# Precision BioSciences
募资总额:1.3565亿美元
6月26日,Precision BioSciences宣布其完成超1.1亿美元的B轮融资,跃居基因编辑私营企业榜单的首位 。公司计划将资金用于基于ARCUS基因编辑平台的产品的进一步开发,包括癌症免疫疗法、遗传疾病和食品领域 。该平台基于多种真核生物中自然存在的归巢核酸内切酶(homing endonuclease) 。
2# Pairwise Plants
募资总额:1.25亿美元
Pairwise Plants是一家农业创新型公司,旨在针对植物自然遗产多样性开发新型基因组编辑工具 。3月20日,孟山都表示将投资1亿美元,用于获取Pairwise Plants关于作物应用的技术知识产权,包括将两家公司合作研发的产品商业化 。
3# Beam Therapeutics
募资总额:8700万美元
今年5月,Beam Therapeutics因其创始团队(包括CRISPR先驱张锋)而成为媒体关注的焦点 。5月14日,Beam是全球首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司,目前已获8700万美元的A轮融资 。
#4 Inscripta
募资总额:8450万美元
今年2月,Inscripta获得5550万美元的C轮融资 。公司表示,这笔资金将用于加快基因编辑工具(包括仪器、试剂和软件)的开发和商业化,以及公司的扩大 。7月,Inscripta获得美国首个MAD7专利——公司第一个免费的CRISPR酶 。
#5 Inari Agriculture
募资总额:5500万美元
Inari Agriculture 专注于农业领域的CRISPR基因编辑技术开发 。8月9日,公司顺利完成B轮融资,获资4000万美元 。Inari Agriculture成立于2016年,现有超80名科学家、统计学家、工程师和学术顾问 。Inari Agriculture计划将募集资金用于技术的开发、应用以及团队的组建上 。

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