小江也曾尝试过理疗、耐受治疗、频繁注射凝血因子等方法，但效果都不理想 。在这样的情形下，今年3月份，他开始尝试使用艾美赛珠单抗 。
“2020年医生就曾建议给孩子用这款药，但价格太贵了，现在也只是小剂量（30mg/每次）使用 。”宋曼说 。
即便是小剂量，一周一次，一个月4次，一个月的开销也需要3.24万元，一年就是38.88万元 。
因为剂量不够，控制出血的程度并未达到预期 。“艾美赛珠单抗不降价，不进医保，想要用大剂量，简直是奢望 。”宋曼说，血友病患者一旦产生抗体，意味着以前适用的凝血因子毫无疗效 。但家里实在拿不出钱，去买更多的药，家长只能眼睁睁看着他在生死边缘挣扎 。
像小江这样的血友病A抗体患者不在少数 。仅血友之家APP用户大约就有1000人，真实数据应远大于这一数量 。
这1000人中，有出血情况的患者176人，其中全年出血24次以上的抗体患者达35人，占有出血患者人数的20% 。
为何价难降？
今年1月1日，美国渤健公司“70万元一针”、治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物诺西那生钠注射液正式被纳入国家医保，“灵魂砍价”一度刷屏 。
作为全球首个SMA精准靶向治疗药物，诺西那生钠注射液于2019年2月在国内获批上市，上市之初价格昂贵 。不过，诺西那生钠注射液最终以33000元/支的价格，成功通过医保谈判，进入新版医保目录，降价幅度高达95% 。
同样作为罕见病用药，诺西那生钠注射液被纳入医保的消息，让血友病患者看到了希望，但艾美赛珠单抗何时能被纳入医保，实现大幅降价，仍是个未知数 。
2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾表示，按照限定的支付范围，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元 。
艾美赛珠单抗最初由罗氏制药旗下的日本中外制药株式会社发现 。2017年11月，艾美赛珠单抗获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准 。2018年11月在中国获批进口，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率 。
艾美赛珠单抗是近年来FDA批准的首个用于治疗体内含有Ⅷ因子抑制物的A型血友病新药，也是目前国内获批上市的唯一一款适用于血友病A抗体患者的预防治疗药物 。因为半衰期长、药物含量恒定且适用于抗体患者，这款药改变了抗体患者无预防性药物的治疗现状 。
“这是一款能让患者有‘治愈感’的药 。”在关涛看来，目前就全球范围的血友病药物而言，艾美赛珠单抗的效果是领先的，尤其是针对抗体患者而言，因此才有这么多患者迫切希望尽早用上药 。
然而，高昂的药价却让抗体患者“有药难及” 。
作为终身使用药物，艾美赛珠单抗的用量与患者体重直接挂钩，标准用量为1.5毫克/周/公斤，按照销售价格8100元/30毫克的定价计算，患者年治疗费用约为2万元/公斤 。
艾美赛珠单抗在国内上市三年以来，从未调整过售价 。“对患者来说，最绝望的是有药难及 。”关涛说，这种绝望的状态，不知会持续到什么时候 。
就公开信一事，罗氏制药中国相关部门曾给出了回应 。他们认为，价格确实是制约很多罕见病患者获得亟需治疗的重要原因之一，但高价值药品在挂网和进院方面的阻力，以及院外药房输注后的报销问题等因素都制约着患者对药物的可及性 。这些工作都不是一家企业，一个组织，或一个疾病领域可以解决的 。
罗氏方面强调，综合考虑到中国的经济发展水平，患者的经济承受能力，以及药物本身价值和后续研发的可持续性，艾美赛珠单抗在中国一直处于低位 。
推荐阅读
- 北方盆景植物有哪些 北方可以做盆景的植物有哪些
- 老鼠是怎么产生的
- 栀子花是什么颜色的 栀子花啥时候开
- 午时花是什么颜色的 午时花的叶子是什么颜色
- 朝阳花是什么颜色的 朝阳花的颜色是什么
- 彼岸花是什么颜色的 变异彼岸花是什么颜色
- word制表位怎么用 制表位怎么用
- 句号怎么打在字的上方 句号在上面怎么打
- 天安门广场门票预约多少钱2021-天安门广场可以预约什么时候的票
- 风寒感冒刮痧刮哪里 刮痧对治风寒的好处