比无药可医更令人绝望的是有药难及
最近，一封名为《比“无药可医”更令人绝望的是“有药难及”》的公开信，把血友病患者用药难的现实困境，带入了公众视野 。
信中指出，跨国药企罗氏制药的艾美赛珠单抗注射液（商品名“舒友立乐”）在中国上市三年多来，销售价格居高不下，大量患者只能“望药兴叹” 。
血友病是一种隐形遗传性罕见病，患者由于体内缺乏凝血因子导致凝血障碍，需终身用药 。按照缺乏的凝血因子不同，血友病分为A型、B型和C型，其中A型（凝血因子Ⅷ缺乏）占比约80%-85% 。
艾美赛珠单抗是罗氏制药的一款创新药，于2018年12月在我国正式获批上市，是目前国内上市的唯一一款适用于血友病A抗体患者的预防治疗药物，可显著降低A型抗体患者的出血事件 。
这封公开信出自公益组织——北京血友之家罕见病关爱中心（简称血友之家） 。血友之家会长关涛在接受中国新闻周刊采访时表示，一名体重60公斤的成年血友病患者，使用艾美赛珠单抗，一年的药费大约是130万元；即便是体重较轻的儿童患者，一年也至少需要60多万元 。
“这个价格对绝大多数患者而言，是无法承受的 。”关涛说，“之所以写这封公开信，是希望罗氏制药可以做出更多实质性的让步，推动艾美赛珠单抗降价 。”
不过，罗氏制药相关工作人员告诉中国新闻周刊，“就这款药的价格而言，不是罗氏一方努力就能实现降价 。”
这位工作人员表示，自艾美赛珠单抗在中国上市以来，这两年公司每年都会递交申请国家医保目录的材料，但实际上，连谈判环节都没进去 。他说，从全球范围来看，艾美赛珠单抗在中国的定价一直处于最低水平，比韩国、日本的价格都要低 。
有药买不起
“妈妈，我是不是要死了？”
“你好好吃饭不会死的 。以前没药都没死，现在有药了，更不会死的 。”
这是发生在宋曼和儿子小江之间的一段日常对话 。宋曼说，自从2020年病情加重后，小江经常这样问她 。
宋曼家住广东普宁市，儿子小江是一名血友病A型患者，今年10岁 。小江出生七八个月时，被查出患上血友病，多年来，疾病的阴霾一直笼罩着这家人 。
血友病患者终身具有轻微创伤后出血不止，甚至自发性出血倾向，临床主要表现为关节、肌肉、脏器的自发性出血，缺乏治疗可导致慢性和致残性的关节疾病，若出血点涉及脑部或其他主要脏器，短时间内即可导致不可逆的身体损伤，甚至危及生命 。
该病的发病率约为万分之一 。以此估算，中国约有14万血友病患者，绝大部分为男性 。其中，作为“罕见病中的罕见病”，抗体患者通常在10次治疗（即输入因子制剂）后就会出现，且90%发生在5岁以下的儿童 。
“孩子刚被诊断为血友病的时候，普宁的医院没有条件注射凝血因子，只能输血浆 。后来有了凝血因子，打一针就能止血，当时真的很开心 。”宋曼说，但是这种情况并没有维持多久 。
2017年，小江不小心摔倒下巴不停流血，去医院缝了3次针，当时单靠凝血因子已无法止血 。医生给出的诊断是，小江已经产生了抗体 。这意味着，凝血因子对他正在失去疗效 。
2020年，因为自发性出血频繁，小江每天都要注射凝血因子，但效果越来越不好，他的抗体水平越来越高，还伴随着反复发烧，几个月后，左膝关节开始出现严重肿胀和自发出血 。
长期以来，抗体患者通常需进行大剂量凝血因子Ⅷ输注的耐受治疗，一旦耐受治疗失败或治疗期间发生创伤或自发性出血，只能采用凝血酶原复合物（健康人新鲜血浆分离提取，为含凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ等的混合制剂）或重组人凝血因子Ⅶa进行治疗，前者止血效果较差，后者止血效果虽好，但半衰期（反映药物在体内消除速度的快慢）仅3小时，且价格昂贵，仅可作为抗体患者的按需治疗药物使用，无法实现预防治疗 。
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