据中华医学会的数据显示，目前中国儿童数量为2.7亿人，以此计算，4-15岁亟须治疗的身材矮小儿童数量大约为700万人，但现实情况是：目前每年就诊的矮小患儿数量不到30万人，真正接受规范化治疗的患者不足3万人，药物治疗率不到1% 。
刘舒说，就全球而言，人垂体生长激素应用于临床治疗至今已经历了60余年时间，是一种比较安全的老药 。多国家、多中心、大样本量临床实践证明，生长激素的临床应用，安全、有效，不良反应和副作用很小 。
“我们在临床中碰到的生长激素不良反应主要包括注射部位局部一过性反应（疼痛、发麻、红肿等）和体液潴留的症状（外周水肿、关节痛或肌痛），这些不良反应只有少数孩子会出现，同时发生较早，发生率随用药时间延长而降低 。”
利好：
集采后价格大幅下降自己在家注射是一个难点
生长激素价格昂贵，一直是社会关注的一个焦点 。据采访人员了解，目前的生长激素可分为粉针、水针和长效剂型 。资料显示，水针在生物活性、稳定性和便捷性方面相比粉针有一定优势 。
“生长激素是按照患儿的体重来计算注射的剂量的 。比如一名5岁的罹患生长激素缺乏症男童，体重在16公斤左右 。生长激素粉针年费用近2万元，水针的年费用在4万元左右，而长效剂型的年费用在7万元左右 。”
据悉，由于药物需每天在孩子睡前注射，打在肚皮或者上臂的三角肌上 。“每天如此，疗程为一两年 。每天打一针，这是需要家长和孩子配合才能完成的治疗 。”刘舒说 。
值得一提的是，2022年2月，生长激素进入联盟集采 。据广东省药品交易中心网站信息显示，水针15IU和30IU两种规格，申报最高限价为173.58元和295.08元，两种产品目前的挂网价大约为567元和1031元，降幅超过70% 。届时，患儿使用生长激素的费用也将大大降低 。
“就我们观察来看，大部分矮小症的患儿在注射一年生长激素后，平均可长高8-10厘米 。比如一名5岁的矮小症患儿，注射一年生长激素后，长高增加了约10厘米，虽然花费了3万元，但他全家都很开心 。孩子妈妈表示，‘比他之前长高的速度快多了，预计一两年就能追赶上其他同龄人了 。’”刘舒认为，理想的治疗状况就是孩子的身高接近正常水平，这样就可以停药了 。
医生态度：
不支持锦上添花的增高生长激素不能随意扩大使用范围
目前，据采访人员了解，的确有少数医疗机构利用家长的育儿焦虑，混淆矮小身材与生长激素缺乏症，违规扩大用药人群，违规超期、超量使用生长激素 。
“在门诊，我们也会遇到一些父母对孩子成年身高期望非常高，比如孩子是学舞蹈的，家长要求医生给孩子给打生长激素增高 。”刘舒说，“生长激素的治疗有诊疗规范，不属于治疗适应症，我们不允许、不支持扩大生长激素的使用范围 。但是一些不规范的医疗机构会放宽治疗标准，给这些需要‘锦上添花’的人群注射生长激素 。”
另外，在临床上，医生还认为家长的一些做法不科学，比如患儿确实存在生长激素缺乏，同时家长有治疗意愿，但是嫌医生开具的检查太多，甚至什么检查都不想做，就准备直接开始进行生长激素治疗，这存在很大的风险隐患 。
刘舒强调，根据国内外诊疗规范和法规，某些潜在的慢性病，如乙肝大三阳、慢性肝病、进展型恶性肿瘤、有肿瘤发生倾向的遗传病，以及骨骺生长板闭合的患儿是生长激素使用的禁忌 。
最后，刘舒还提醒，如果孩子通过营养、补钙、中医调理等都不见效，家长怀疑孩子长得慢、长不高是与缺乏生长激素有关，不妨先去医院进行检查，并由专科医生进行评估，再决定是否需要使用生长激素 。
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