克隆猴“量产” 有望开启药物研发“加速度”


克隆猴“量产” 有望开启药物研发“加速度”



首批克隆猴“中中”和“华华”又多了5个“小伙伴” 。
继2017年中国率先攻克非人灵长类实验动物克隆世界难题后 , 24日 , 中国综合英文期刊《国家科学评论》封面刊登了克隆猴的最新突破 。 在严格遵循科研伦理的前提下 , 我国科学家首次得到一批用于疾病研究、遗传背景一致的克隆疾病猴模型 , 按下全球药物研发“快进键” 。
“失眠”猴:帮助疾病治疗步入“精准时代”
2017年 , 世界首批克隆猴“中中”“华华”在中国诞生 , 它们的健康存活向世人证明 , 除了羊、牛、鼠等动物 , 借助体细胞克隆技术 , 与人类更为相似的实验用非人灵长类猕猴也可以被克隆 。
这一次 , 仍然是来自中科院神经科学研究所的科研人员 , 他们通过基因编辑敲除“关键基因”的方法获得生物钟紊乱特征明显的一只猕猴 , 然后采集其体细胞的细胞核 , 克隆出5只遗传背景一致的生物钟紊乱疾病猴 。 目前年龄最大的已超半岁 , 年龄最小的也已超过3个月 。
为什么要克隆容易“失眠”的猴子?科学家说 , 因为人类健康还有许多未解之谜亟需得到它们的帮助 。
雄鸡报晓、蜘蛛半夜结网、向日葵清晨开放……自然界大部分生物都“自带”生物钟 。 生物钟紊乱与失眠、抑郁症、阿尔兹海默症、肿瘤、糖尿病以及心血管病等多种人类常见疾病密切相关 。
然而 , 目前科学家研究生物钟紊乱问题都是用小鼠、果蝇作为实验动物模型 , 与人类差异大 。 “对小鼠有效的药 , 很可能对人不起作用或副作用严重 。 相比之下 , 实验动物猕猴在进化上与人更接近 , 脑结构和功能也与人高度相似 。 ”中科院神经科学研究所研究员张洪钧说 。
业内专家认为 , 这次突破构建了世界首批生物钟紊乱实验用模型猴 , 填补了生物钟紊乱研究缺乏高等动物模型的空白 。 “这是一个理解人脑高级认知功能的新颖实验动物模型 , 对未来疾病治疗手段的研发很有用 。 ”该论文审稿人评价 。
中科院神经科学研究所所长蒲慕明院士说 , 当下人类疾病治疗仍然过于“粗放” , 未来 , 如果在科学实验和临床试验过程中再插入一个“新环节” , 即将遗传基因背景一致、疾病表征明显的克隆猴作为新增验证手段 , 可以开发出更为“对症下药”的诊断治疗手段 , 人类疾病治疗的靶向和效果有望更加精准 。
“量产”猴:体细胞克隆技术不断走向成熟
相比首批克隆猴“零的突破” , 这次科研成果完成了“批量”克隆的跨越 。
实现“中中”“华华”克隆的第一完成人、中科院神经科学研究所研究员刘真说 , 首批克隆猴的细胞核来自同一只尚未出生的雌性胎猴体细胞 , 该细胞核十分“年轻”、生命力强 , 所以得以顺利出生 , 但同期其他克隆个体均未存活 , 当时克隆总体成功率不足1%、成本昂贵 。
“克隆猴姐妹比大熊猫还‘珍贵’ , 如果我们不能大幅提高克隆的成功率 , 体细胞克隆技术很可能因为成本过高而最终无法走向实际应用 , 不断提升技术的成熟度是关键 。 ”中科院神经科学研究所非人灵长类研究平台主任、“克隆技术”研发团队通讯作者孙强说 。
为进一步拓展体细胞克隆技术的适用范围 , 孙强、刘真“克隆技术”研发团队与张洪钧“生物钟紊乱”研究团队走到一起 , 他们首次从实践层面证实 , 除了胎猴 , 基因修饰的雄性青年猕猴也能批量克隆 。
业内专家认为 , 批量克隆疾病猴的操作要求更高、实现难度更大 , 这次突破表明中国体细胞克隆技术不断走向成熟 。

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