作者：叶盛
清华大学生物学博士
美国哥伦比亚大学博士后科学家
中国科学院生物物理研究所副研究员
中国生物物理学会科普工作委员会秘书长
中国科普作家协会会员
深圳贺建奎团队实现了世界首例人类基因编辑婴儿，以抗艾滋病为目标，突变了CCR5基因 。 一石激起千层浪，生物学家们几乎同时发出了一致的声音，谴责这一研究工作 。 事件发生后，关于它的伦理学和法律法规讨论已经很多了，叶盛博士将从科学角度，聊一聊这些技术名词背后的含义 。 如果你想了解到底什么是基因编辑婴儿，又为什么要选择CCR5这个基因等等相关的科学问题，那么这篇文章中肯定有你要的答案 。
刚刚过去的这个周末，我在深圳参加了“2018中国科幻大会”，并且意外地拿到了2018“银河奖”的最佳中篇科幻小说奖 。 这件事情本身就很科幻，因为《画骨》是我在2016年写作的，时隔两年多之后获奖，很有一种穿越感 。 然而我没有料到，更有科幻感的事情还在后头 。 就在这次行程结束时，深圳出现了世界首例抗艾滋病的基因编辑人类婴儿 。
曾经，很多科幻作家都在写作这种题材时感到头痛：故事中的主角面对基因编辑或其他生物科技所产生的人类研究对象时，究竟该持何样心态，作何抉择，如何行动呢？而今，科幻照进了现实，这些本该只会让科幻作家们去头痛的问题，却拷问着我们每一个人 。
究竟胚胎基因编辑是什么？此次事件中两个女孩被编辑的是哪个基因？她们真的就能抵抗艾滋病吗？为什么清一色支持转基因的生物学家们此次会清一色地反对胚胎基因编辑婴儿实验？其中的科学风险是什么？针对大家关心的这些问题，我将在本文中尽力给出答案 。
在细胞核里动“手术”
自从生物学家发现相当一部分疾病源于基因问题时，他们便梦想着能够有一种技术可以对基因进行编辑 。 道理不言自明：要是有问题的基因能够被修复，那么病不就没了吗？然而，生命体的事情自然不会这么简单 。
基因是什么？抛开那些繁杂的定义，简单来说，基因就是DNA所承载的一段遗传信息 。 第一，它是信息；第二，它可以被遗传给后代（但并非一定会被遗传） 。
DNA又是什么呢？抛开各种化学的问题不谈，它就是一个字符串，只不过里面只有四种字母：A、C、G、T 。 所以，基因就是由ACGT这四种字母所写就的遗传信息字符串 。
一个DNA字符串与翻译出来的蛋白质肽链
那么基因编辑是什么呢？答案已经不言自明了，就是对DNA字符串进行编辑修改，增增补补或删删改改，从而改变基因的遗传信息 。
其实，如果只谈对于DNA分子的人为操纵的话，生物学家们早就轻车熟路了 。 我们有PCR方法可以把目标DNA大量复制扩增；我们有内切酶可以把DNA字符串上特定的位置剪断；我们有连接酶可以把断开的DNA连接起来；我们甚至可以直接用化学方法合成出一条我们自己随便写出来的DNA字符串 。 但是，所有上述这些人为操纵都是发生在PCR仪里的，发生在试管里的，发生在水浴箱里的，总而言之，是发生在离开细胞的体外环境中的 。
我们可以想象，如果要在复杂的细胞内部，对细胞核里高度折叠的DNA进行任何操作，都必然是极其困难的 。 而这才是真正的基因编辑所要做的事情 。 所以，我们对于基因编辑的说明还要加上一个限定条件，即在细胞内完成对于细胞自身基因的编辑工作 。 这种在微观世界中的“超微手术”要如何实现呢？
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