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AAV主要生产平台概述
本文节选自《Overview of major AAV production platforms》，由于水平有限，详细内容，请参考原文 。
基因治疗有望治愈目前传统医学无法解决的遗传性疾病，包括许多罕见疾病 。在基因治疗产品的中心是为临床前和临床开发铺平道路的病毒载体 。其中最广泛使用的病毒载体是腺相关病毒(AAV)载体，它已被广泛用于将有效载荷递送到目标组织 。针对特定组织的高疗效AAV载体的构建已经取得了显著进展 。为此，AAV载体已被用于大量的临床试验和商业化基因治疗产品 。另一方面，基于AAV的基因治疗产品非常昂贵，主要原因是AAV载体的生产和纯化的复杂性 。
目前广泛采用的AAV载体生产方案是三质粒瞬时转染 。在三质粒转染生产方法中，HEK293细胞以质粒共转染，包括含有AAV
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